Metodi innovativi per lo sviluppo di farmaci per malattie rare

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Titolo originale:

Innovative Methods for Rare Disease Drug Development

Contenuto del libro:

Negli Stati Uniti, una malattia rara è definita dall'Orphan Drug Act come un disturbo o una condizione che colpisce meno di 200.000 persone. Per l'approvazione dei farmaci "orfani" per le malattie rare, l'approccio tradizionale dell'analisi di potenza per il calcolo della dimensione del campione non è fattibile, perché il numero di soggetti disponibili per gli studi clinici è limitato. In questo caso, sono necessari approcci innovativi per fornire prove sostanziali che soddisfino gli stessi standard di garanzia statistica dei farmaci utilizzati per il trattamento di patologie comuni. Metodi innovativi per lo sviluppo di farmaci per malattie rare" si concentra sulle applicazioni biostatistiche in termini di progettazione e analisi nella ricerca e nello sviluppo farmaceutico, sia dal punto di vista normativo che scientifico (statistico).

Caratteristiche principali:

⬤ Rivede le questioni critiche (ad esempio, la selezione di endpoint/margini, i requisiti di dimensione del campione e la progettazione innovativa complessa).

⬤ Fornisce una migliore comprensione dei concetti e dei metodi statistici che possono essere utilizzati nella revisione e nell'approvazione regolatoria.

⬤ Chiarisce in modo accurato e affidabile le questioni statistiche controverse nell'ambito della revisione e dell'approvazione regolatoria.

⬤ Fa raccomandazioni per la valutazione delle domande di autorizzazione per le malattie rare.

⬤ Propone disegni di studio e metodi statistici innovativi per lo sviluppo di farmaci per le malattie rare, tra cui il disegno di studi n-1, il disegno di studi adattivi e protocolli master come gli studi su piattaforma.

⬤ Fornisce informazioni sulle attuali linee guida normative per lo sviluppo di farmaci per le malattie rare, come la terapia genica.