Estimandi, stimatori e analisi di sensibilità negli studi clinici

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Titolo originale:

Estimands, Estimators and Sensitivity Analysis in Clinical Trials

Contenuto del libro:

I concetti di stimatori, analisi (stimatori) e sensibilità sono interconnessi. Pertanto, esiste una grande necessità di un approccio integrato a questi argomenti. Questo libro funge da guida pratica per lo sviluppo e l'implementazione di piani di analisi statistica, spiegando i concetti fondamentali con un linguaggio accessibile, fornendo dettagli tecnici, esempi reali e codice SAS e R per implementare le analisi. L'aggiornamento delle linee guida ICH solleva nuove sfide analitiche e interfunzionali per gli statistici. Sono emerse lacune tra le diverse comunità, come ad esempio tra l'inferenza causale e gli sperimentatori clinici, così come tra i clinici, gli statistici e gli enti regolatori quando si tratta di comunicare gli obiettivi decisionali, le ipotesi e le interpretazioni delle evidenze.

Questo libro traccia un percorso per colmare alcune di queste lacune. Offre.

Un linguaggio comune e un quadro di riferimento unificante, insieme ai dettagli tecnici e alle indicazioni pratiche per aiutare gli statistici ad affrontare le sfide.

Una trattazione approfondita degli eventi intercorrenti (ICE), cioè degli eventi postrandomizzazione che confondono l'interpretazione degli esiti e cinque strategie per gli ICE in ICH E9 (R1).

Dettagli su come gli stimandi, integrati in un processo di sviluppo dello studio basato su principi, pongono le basi per una specificazione coerente del disegno, della conduzione e dell'analisi dello studio, necessaria per superare i problemi causati dalle ICE.

Una prospettiva sul ruolo del principio intention-to-treat.

Esempi e casi di studio provenienti da diversi settori.

Esempi di codice in SAS e R.

Un collegamento con l'inferenza causale.

Implicazioni e metodi per l'analisi di studi longitudinali con dati mancanti.

Insieme, gli autori hanno messo a disposizione dei lettori la loro vasta esperienza nella progettazione e nell'analisi degli studi clinici, da una prospettiva industriale e accademica.