Terapia genica: Meccanismi e strategie terapeutiche

Titolo originale:

Gene Therapy: Therapeutic Mechanisms and Strategies

Contenuto del libro:

La terapia genica è una tecnica terapeutica in cui l'acido nucleico viene somministrato nelle cellule di un paziente come un farmaco per trattare la malattia. La strategia fondamentale della terapia genica è l'uso del DNA che, una volta somministrato, raggiunge le cellule danneggiate, entra nella cellula e distrugge o esprime una proteina.

Per la veicolazione del DNA si possono utilizzare diverse tecniche di somministrazione. I recenti progressi nella comprensione della funzione delle nucleasi hanno permesso l'editing diretto del DNA utilizzando CRISPR e le nucleasi zinc finger. I geni vengono incorporati nei cromosomi con l'aiuto di vettori che esprimono le nucleasi che eliminano e sostituiscono i geni nel cromosoma.

I vettori utilizzati nella terapia genica possono essere virus ricombinanti, DNA nudo o complessi di DNA. L'uso della terapia genica e dell'editing genico per il trattamento di malattie genetiche e virali e del cancro presenta quindi un grande potenziale.

La crescente necessità di tecnologie diagnostiche e terapeutiche avanzate è il motivo che ha alimentato la ricerca nel campo della terapia genica negli ultimi tempi. I vari studi che contribuiscono costantemente all'avanzamento delle strategie e dei meccanismi terapeutici e all'evoluzione della terapia genica sono esaminati in dettaglio.

Questo libro vuole essere una guida per studenti ed esperti e contribuire alla crescita della disciplina.