Terapia genica: Meccanismi e strategie terapeutiche

Titolo originale:

Gene Therapy: Therapeutic Mechanisms and Strategies

Contenuto del libro:

La terapia genica è un settore della scienza medica che si concentra sulle modifiche genetiche delle cellule per ottenere un effetto terapeutico per il trattamento di una malattia, riparando il materiale genetico difettoso. L'obiettivo principale della terapia genica è quello di correggere un disturbo genetico alla sua origine.

Ad esempio, se in una malattia ereditaria si verifica una mutazione in un determinato gene che porta alla produzione di una proteina disfunzionale, la terapia genica può essere utilizzata per incorporare una copia di questo gene che sia normale e non contenga la mutazione, producendo così una proteina funzionale. Questa strategia viene utilizzata per trattare le malattie ereditarie della retina ed è nota anche come terapia di sostituzione genica. Questo libro illustra in dettaglio la gestione terapeutica e le strategie della terapia genica.

Traccia i progressi di questo campo e mette in evidenza alcuni dei suoi concetti chiave e delle sue applicazioni. Per chi è interessato e attento ai dettagli, questo libro copre gli argomenti più significativi nel campo della terapia genica.