Sviluppo di farmaci per malattie rare

Titolo originale:

Drug Development for Rare Diseases

Contenuto del libro:

Una malattia è definita rara se la sua prevalenza è inferiore a 200.000 negli Stati Uniti. Si stima che esistano più di 7.000 malattie rare, che collettivamente colpiscono 30 milioni di americani o il 10% della popolazione statunitense. Quest'area di malattie diverse e complesse pone delle sfide ai pazienti, agli operatori sanitari, alle autorità di regolamentazione, agli sviluppatori di farmaci e ad altre parti interessate. Questo libro si propone di.

Fornire una panoramica dei problemi comuni che devono affrontare gli sviluppatori di farmaci per le malattie rare, riassumere le sfide specifiche dello sviluppo clinico in popolazioni di piccole dimensioni, discutere le strategie di sviluppo dei farmaci nell'ambiente normativo in evoluzione, spiegare la generazione e l'utilizzo di diversi dati ed evidenze.

All'interno e al di là degli studi clinici, e utilizzare esempi recenti per dimostrare queste sfide e le strategie di sviluppo che rispondono alle sfide.

Caratteristiche principali:

- Malattie rare.

- Sviluppo di farmaci.

- Progettazione di studi clinici innovativi.

- Approvazione regolatoria.

- Prove del mondo reale.