Dentro la rivoluzione dei farmaci orfani: La promessa della biotecnologia incentrata sul paziente

Recensioni dei lettori

Il libro è molto apprezzato per l'esplorazione completa della storia e dello sviluppo dei farmaci orfani nel settore delle biotecnologie. È apprezzato per i contenuti ben studiati, le storie avvincenti di persone affette da malattie rare e gli approfondimenti sul settore. I lettori lo trovano istruttivo, il che lo rende prezioso per diversi professionisti della biotecnologia e della medicina.

⬤ Una panoramica completa e ben documentata sui farmaci orfani
⬤ Storie coinvolgenti di pazienti e famiglie
⬤ Prezioso per studenti e professionisti nel campo delle biotecnologie e della medicina
⬤ Offre approfondimenti sulle sfide e i progressi del settore
⬤ Evidenzia l'impegno di famiglie e individui nel campo.

Alcuni concetti relativi alla definizione di farmaco orfano potrebbero richiedere aggiornamenti per riflettere i recenti progressi scientifici; i contenuti potenzialmente densi potrebbero non interessare i lettori occasionali.

(basato su 4 recensioni dei lettori)

Titolo originale:

Inside the Orphan Drug Revolution: The Promise of Patient-Centered Biotechnology

Contenuto del libro:

I progressi della medicina hanno reso possibili trattamenti migliori per malattie umane diffuse e familiari come il cancro, il diabete e le malattie cardiache. Tuttavia, esistono migliaia di malattie molto meno comuni, la maggior parte delle quali di origine genetica, ognuna classificata come rara perché affligge solo un piccolo numero di persone.

Questi gruppi di pazienti sono stati a lungo ignorati da un'industria farmaceutica che li ha giudicati troppo piccoli per garantire un ritorno sull'investimento necessario a sviluppare un rimedio efficace. Eppure, queste malattie orfane hanno causato complessivamente sofferenza e spese, spesso di gran lunga superiori a quelle di disturbi più comuni, a decine di milioni di persone e alle loro famiglie.

di milioni di persone e delle loro famiglie.

Quarant'anni fa, una rivoluzione che ha trasformato le prospettive dei pazienti con malattie rare è stata accesa da tre scintille. L'approvazione della legge statunitense sui farmaci orfani, nel 1983, fu il risultato della pressione pubblica esercitata dai pazienti affetti da malattie rare, dalle loro famiglie e dai loro sostenitori. L'epidemia di AIDS ha scatenato un ulteriore attivismo.

L'attivismo si è accentuato quando i pazienti affetti dalla malattia rara dell'emofilia sono diventati sieropositivi dopo l'infusione di prodotti ematici contaminati. La terza scintilla fu l'emergere, all'inizio degli anni '80, di aziende biotecnologiche come Genentech, Amgen e Biogen, che utilizzavano l'allora nuova ingegneria genetica al posto dei prodotti di sangue.

Approcci convenzionali allo sviluppo farmaceutico. Poco dopo, Genzyme divenne la prima azienda a sviluppare un trattamento per una rara malattia genetica, la malattia di Gaucher, che avrebbe trasformato il settore.

Jim Geraghty ha partecipato con passione alla rivoluzione dei farmaci orfani fin dal suo inizio, come consulente strategico, dirigente di biotecnologie e imprenditore. Il suo libro è in parte una storia, con resoconti di testimoni oculari dei progressi che si sono verificati e ritratti di.

scienziati e medici pionieri, attivisti instancabili e leader aziendali visionari che hanno reso possibile la rivoluzione. E racconta storie profondamente personali di pazienti e genitori disposti a rischiare terapie nuove e mai sperimentate. Ma Geraghty utilizza anche la sua eccezionale esperienza e il suo punto di osservazione per.

Guarda all'immensa promessa delle più recenti tecnologie come la terapia genica e l'editing genico per il trattamento dei pazienti di oggi e di domani. Conclude con una riflessione su questioni importanti. Perché i farmaci per il trattamento delle malattie orfane costano così tanto? Come possiamo garantire che siano.

Convenienti? Come valutare responsabilmente la loro efficacia? E come è possibile ampliarne l'accesso a livello internazionale? Questo libro illustra in modo grafico e toccante a che punto è arrivata un'importante rivoluzione sanitaria e ci ricorda che, se non viene alimentata, potrebbe finire prima che la sua immensa promessa.

sia stata mantenuta.